In den USA weist der japanische Virologe Hioraki Mitsuy die Wirksamkeit von Azidothymidin (AZT) – auch Zidovudin (ZDV), ein NRTI, genannt – gegen das HI-Virus nach. AZT ist ein eigentlich fehlgeschlagenes synthetisches Krebsmittel. Es hemmt die Aktivität eines Schlüsselenzyms und unterbindet somit die Vervielfältigung des Virus.[68]
Im Rahmen einer Phase-I-Studie erhält der erste HIV-infizierte Patient AZT.[8]
AZT musste strikt alle vier Stunden genau nach Plan genommen werden. Es gab Pillenwecker die alle vier Stunden piepsten, auch nachts.
Mit AZT kam es schnell zu Resistenzen.
Dazu kamen schwere Nebenwirkungen, weil das Medikament zunächst zu hoch dosiert wurde. Viele mussten sich übergeben, hatten Durchfall, Schüttelfrost und gleichzeitig hohes Fieber, Kopf- und Bauchschmerzen, Gleichgewichtsstörungen, große Müdigkeit und Kraftlosigkeit.
(Eine andere Quelle: "Es war einem ständig übel, man hatte immer so einen Eisengeschmack im Mund".[150])
Eine sichtbare Nebenwirkung war die Lipodystrophie -ein Fettverlust oder eine Fettansammlung, oder beides- die z.B. im Gesicht, am sogenannten „Stiernacken“, im Bauchbereich, eine Veränderung des Erscheinungsbildes des Körpers hervorruft.
Viele wollten diese Pillen deshalb nicht mehr einnehmen.
AZT/Retrovir galt seinerzeit als das teuerste verschreibungspflichtige Medikament, etwa 10.000 US-Dollar, pro Patient und Jahr. In den USA wurden die Kosten dafür von den Versicherungen meist nicht übernommen, die Behandlung war daher für viele kaum zu finanzieren.
In Deutschland wurde AZT als zugelassenes Medikament von der Krankenversicherung bezahlt, stellte also für den einzelnen Patienten kein Problem dar.
Mit Veröffentlichung der Concorde-Studie 1994 wurde belegt, dass bis Ende der 80er Jahre AZT mit bis zu 2 g pro Tag viel zu hoch dosiert war, mit zum Teil tödlichen Folgen für die Patient:innen.[140][141]